細胞療法已經(jīng)成為一個非常熱門的領(lǐng)域，近年來美國和中國相繼批準了所謂的嵌合抗原受體T細胞免疫療法CAR-T，但價格十分高昂。中國批準的首個細胞治療產(chǎn)品一針價格高達120萬元人民幣，讓大多數(shù)人望而卻步。

“CAR-T的使用是非常危險的，這是因為它的毒副作用，所以在使用時必須小心謹慎。”2019年拉斯克臨床醫(yī)學研究獎得主、癌癥研究和治療領(lǐng)域先驅(qū)邁克爾·謝帕德（Michael Shepard）教授在近日頂尖科學家論壇的一場關(guān)于免疫與癌癥討論會上對第一財經(jīng)記者表示。

謝帕德表示，目前所使用的CAR-T技術(shù)已經(jīng)過時了，這主要是出于安全性的考慮。“CAR-T在基因工程上如果沒有進行很好的管控，可能會對人的生命構(gòu)成威脅。”他說道，“比如說把這個CAR-T裝在一個藥瓶里給患者進行靜脈注射使用，其實這種技術(shù)已經(jīng)過時了。”

目前CAR-T的制備過程漫長而復雜，需要對患者自身的細胞進行工程改造，涉及大量物流成本，細胞制備的周期一般在三周左右時間，這導致了該療法高昂的價格。

謝帕德認為，未來人們可能不需要大型的CAR-T制備工程，只需要在皮下進行注射。“現(xiàn)在很多生物技術(shù)公司希望能夠使用細胞療法多做一些研究，他們把患者體內(nèi)的基因提取出來，然后把CAR-T細胞通過皮下注射的方式輸回到人體，并在那里形成一個淋巴結(jié)，以持續(xù)產(chǎn)生CAR-T細胞，并且可以避免產(chǎn)生一些毒害物質(zhì)。”他對第一財經(jīng)記者表示，“我覺得是一個非常好的想法，因為它降低了毒性，而且能夠更加持久。”

第一財經(jīng)記者從業(yè)內(nèi)了解到，目前已經(jīng)有美國公司正在開展相關(guān)技術(shù)的研發(fā)，但仍然處于早期階段，尚未進入人體試驗。

謝帕德說道，現(xiàn)在基因工程已經(jīng)成為一個熱門話題，希望基因工程能夠幫助人們攻克癌癥，包括推動器官移植方面的研究，雖然這面臨很大的倫理問題。

考慮到老齡化以及關(guān)于衰老引發(fā)的疾病受到了廣泛的關(guān)注，包括癌癥、糖尿病和心腦血管疾病等都在威脅著人類的健康，科學家一直都在探索如何去攻克這些疾病，也有很多新藥正在研發(fā)。

“我曾親眼見過對腦瘤患者的治療手段，非常痛苦，卻不能很有效地幫助患者，所以我們必須尋找新的治療手段。”謝帕德表示。

但早期研發(fā)創(chuàng)新藥都面臨成本高昂的挑戰(zhàn)。2015年諾貝爾化學獎得主、癌癥研究領(lǐng)域頂尖專家托馬斯·林達爾（Tomas Lindahl）在頂尖科學家論壇期間接受第一財經(jīng)記者視頻專訪時表示：“現(xiàn)在基因療法的成本非常高，但是隨著科學和技術(shù)的進步，我們已經(jīng)看到一些療法的成本已經(jīng)開始下降，這就像基因測序一樣。”林達爾認為，基因治療藥物已經(jīng)在多個領(lǐng)域展現(xiàn)潛力，值得持續(xù)投入研發(fā)。

中科院院士、免疫學專家董晨表示：“CAR-T研發(fā)成本高，要在價格上對于創(chuàng)新療法進行保護，使得企業(yè)不斷改造技術(shù)。”他透露，目前雙靶點CAR-T也都在研發(fā)中，需要大量的經(jīng)費，應(yīng)支持創(chuàng)新型企業(yè)在一定期限內(nèi)回收成本。

標簽： 癌癥免疫 CART 細胞療法 基因工程